2026-04-01 單劑250萬美元高價基因療法 改變罕病童生命軌跡

一種單劑要價高達250萬美元（約新台幣8,000萬元）的基因療法，正為過去難以存活的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患童，帶來重獲新生的希望。

然而，這些革新性的治療並非治癒，其長期療效仍是未知數，醫師擔心可能在10到20年後失效。
部分及早治療的兒童，可能仍有吞嚥困難或需要呼吸輔助，且所有病患都需定期追蹤。
昆士蘭兒童健康服務處（CHQ）研究主任安迪·摩爾（Andy Moore）醫師表示，
全球約有8%的人口患有罕見疾病，澳洲就有約200萬人，其中40萬是兒童。
CHQ已成立「行動中心」（ACTION Centre），旨在提升兒童獲得革命性療法的機會，為罕見疾病患童帶來更多可能。