這要牽扯到基因治療
先將幹細胞中的基因改過再進行transform
似乎 沒有聽過 在國內而言
國外有這樣的案例

不過要對基因進行修飾再轉殖到活體中表現不簡單
不然基改動植物就滿街跑了

我認為既然是遺傳性的疾病
表示先天基因上就有些問題存在
改善效果應該不大
我是基礎醫學方面的

樓主的問題我想還是要臨床醫學的專業人士來回答